At a time of escalating global turmoil, there is an urgent need for incisive, informed analysis of the issues and questions driving the news – just what PS has always provided.
Subscribe to Digital or Digital Plus now to secure your discount.
To have unlimited access to our content including in-depth commentaries, book reviews, exclusive interviews, PS OnPoint and PS The Big Picture, please subscribe
US President Donald Trump’s import tariffs have triggered a wave of retaliatory measures, setting off a trade war with key partners and raising fears of a global downturn. But while Trump’s protectionism and erratic policy shifts could have far-reaching implications, the greatest victim is likely to be the United States itself.
warns that the new administration’s protectionism resembles the strategy many developing countries once tried.
It took a pandemic and the threat of war to get Germany to dispense with the two taboos – against debt and monetary financing of budgets – that have strangled its governments for decades. Now, it must join the rest of Europe in offering a positive vision of self-sufficiency and an “anti-fascist economic policy.”
welcomes the apparent departure from two policy taboos that have strangled the country's investment.
剑桥—新冠大流行改变了人们对公共卫生、财政政策和国家在经济中的作用的态度。对于提高开发和生产药物中的供应链韧性和战略自主权的要求催生了“生命科学主权”的概念。
例如，法国总统埃马克龙宣布了一项雄心勃勃的计划，要求法国到 2030 年至少生产 20 种新的生物疗法。在法国公共投资银行的资助下，法国政府的 法国医疗倡议旨在支持国内生物技术生态系统，让法国成为“先锋mRNA 国家”。同样，许多其他国家的政府——从荷兰到英国——正在加倍发展其国内生物技术部门。
这种关注是受欢迎的，但这是否足够？新冠经验表明，要获得少数疫苗和疗法的批准，需要对现有和新化合物进行数百次临床试验——其中许多以失败告终。医疗创新是昂贵的，与之相关的成本和风险往往会被政策制定者和普通公民所误解。
以核糖核酸干扰 (RNAi) 疗法背后的故事为例，这是一种针对疾病的遗传原因，使用小干扰 RNA (siRNA) 从源头“关闭”有害蛋白质的新型药物。这些治疗具有几乎无限的潜力，但从科学的可能性到患者真正机会的旅程非常漫长。
1950 年代 DNA 结构和功能的发现启动了一项持续的研究工作，以了解支持基因表达过程的生物学机制。在这些突破的基础上，安德鲁·法尔（Andrew Fire ）和 克雷格·梅洛（Craig Mello ） 1998 年发现了 RNAi，即“基因沉默”，并因此获得了 2006 年的诺贝尔奖。
法尔和梅洛的发现引起了群情激奋，认为siRNA 可能用作一种新型疗法。制药公司在这一新的研究领域投入巨资，但很快就遇到了将 RNAi 技术转化为治疗药物的技术挑战。最突出的问题是如何将 siRNA 输送到人体的正确位置以使其有效工作（即输送到疾病基因表达的器官）。跨越这个未知领域的困难让许多研究人员和公司感到绝望。
Winter Sale: Save 40% on a new PS subscription
At a time of escalating global turmoil, there is an urgent need for incisive, informed analysis of the issues and questions driving the news – just what PS has always provided.
Subscribe to Digital or Digital Plus now to secure your discount.
Subscribe Now
到 2010 年代初，大多数大型制药公司已经完全终止了对该技术的投资。只有少数几家公司——包括我们自己的 Alnylam——仍然致力于，并最终用脂质纳米颗粒 (LNP) 作为 RNAi 载体，解决了的递送问题。目前，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准了四种 RNAi 疗法，LNP 也被用于 新冠 mRNA 疫苗。但重要的是要记住，Alnylam 花了 20 年时间和近 75 亿美元才达到这一点。
RNAi 的故事提供了关于“生命科学主权”的重要教训。首先，成功不仅仅需要卓越的科学成就和公众支持。如今，大波士顿地区已成为世界级的生物技术中心，拥有 1,000 多家生物技术相关公司。但是建立这个生态系统花了 50 年，从 1970 年代 Biogen 的成立开始就开始了。
波士顿生物技术生态系统的发展归功于多种力量的相互作用。哈佛大学和麻省理工学院拥有世界一流的生物医学专业知识当然有帮助，但工程、商业、金融、计算和数据科学等跨学科技能的可及性也很重要。同样，这个年轻的行业也毗邻一些世界上最大的研究医院。将科学界和医学界聚集在一起对于临床开发至关重要。最后，波士顿和纽约的早期风险资本家和投资者提供了必要的资金。
第二个教训是关于“主权”，这个概念可能有问题，因为它暗示了民族主义倾向。事实上，任何生命科学生态系统要想成功，就必须面向国际和开放，这样才能利用世界各地的科学知识、人才和资本。许多欧洲和日本最大的制药公司——赛诺菲、诺华、武田和易普生——投资于波士顿的医疗设施是有原因的。
为了帮助本国公司在国际成长，政府需要确保其政策有利于吸引来自国外的人力和金融资本。英国似乎明白这一点。通过其大型生物医学数据库和研究资源 Biobank，它利用国民医保 (NHS) 数据与全球公司和研究人员建立合作伙伴关系，最终促使新药的开发。
第三，医疗创新需要来自公共和私营部门的大量资金。在这方面，欧洲继续落后于美国。它需要更多的资金才能赶上，并且——或许更重要的是——在全球生物技术竞赛中不被中国超越。
最后，为了确保财务可持续性和投资的连续循环，市场和政策激励措施必须协调一致以奖励创新。在这方面，欧洲也远远落后于美国。由于欧洲市场支离破碎，创新需要更长的时间才能进入，从而导致投资回报率降低。在有限的增长机会和不利的市场准入相关的商业风险之间，研究能力和临床试验的投资阻力重重。
一个更加统一的欧洲市场可以及时可靠地评估新的创新，从而解决这些问题，创造投资和增长的良性循环。但这需要改变思维方式。决策者需要开始将生命科学创新视为一项战略投资，而不是医疗保健成本。
他们还需要改善获得新创新的机会，就像 NHS 的人口健康管理计划所做的那样，利用患者的病史实现新疗法的及早和广泛的获取。 存在许多其他创新解决方案，但引导采用和使用需要生物技术部门、政策制定者和公众之间的更多的对话和新的社会契约。